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广西重型地贫治疗研究取得新突破

2017-12-25 15:50:07

作者:唐中源

来源:当代广西网

当代广西网讯(通讯员 唐中源)长期困扰全球不少国家和地区的世界性疾病——重型地中海贫血,有望通过造血干细胞移的方式彻底治愈。广西医科大学第一附属医院血液科的这一研究成果,近日在第59届美国血液学会年会上引起广泛关注。

地中海贫血(以下简称地贫)是临床上最常见的遗传性血液病之一。地贫患儿特别是重型地贫患儿,在出生后6个月左右会出现严重的贫血,此后终生需要依赖输血来维持生命,平均每个月输血2—3次,每个重型地贫患儿每年大约需要25—50个健康供者献血。而反复输血会导致铁过载,需要做去铁治疗。反复的输血和去铁治疗,给患者家庭带来极大的经济负担,很多家庭因病返贫。

1999年,广西医科大学第一附属医院血液内科的赖永榕教授及其团队开始对重型地贫患者造血干细胞移治疗进行研究。在长达18年持续深入的研究中,赖永榕教授率领的团队完成同胞供者移治疗地贫患儿350例,无地贫生存率达92%。此外,该团队在非亲缘造血干细胞移治疗重型地贫领域取得新突破。

在第59届美国血液学会年会上,赖永榕教授应邀进行了专场口头报告。其研究共纳入53个2013年3月—2017年4月在广西医科大学第一附属医院血液科接受非亲缘造血干细胞移治疗的重型地贫患者案例。主要观察指标为2年无地贫生存(TFS)率,次要观察指标为2年总生存(OS)率、移物抗宿主病(GVHD)、移相关死亡等。结果显示,中位随访22个月,52例(98.1%)患者获得持续的造血重建,仅1例患者入失败。急性GVHD和慢性GVHD的累积发生率分别为41.5%和6.2%,其中Ⅱ—Ⅳ急性GVHD和广泛型慢性GVHD的发生率分别为32.0%和2.2%。2年累积移相关死亡率为8.0%,2年OS率和TFS率分别为92.0%和90.1%。该研究结果引起国内外专家的广泛关注,其整体疗效达到国际领先水平。

赖永榕教授表示,造血干细胞移是目前唯一能彻底治愈重型地贫的方法。对于有同胞全相合供者的重型地贫患儿,同胞供者移成功后,无地贫生存率可达到90%以上,可取得最好疗效。对于缺乏同胞全相合供者的患者,只能从骨髓库中寻找合适的供者,或者选择单倍体亲缘供者。相较于同胞供者移,非亲缘造血干细胞移发生移物抗宿主病和移相关死亡的风险更高,目前国际上这项技术还不是特别成熟。

(作者系广西医科大学第一附属医院血液科医生)

网站编辑:覃妮
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